Yaşa bağlı olarak ortaya çıkan ve görme kayıplarına yol açan optik sinir rahatsızlıklarını odağına alan bu çalışma, hücrelerin yeniden gençlik formuna kavuşturulmasını amaçlıyor. İlk etapta ilacın insan organizmasındaki güvenliği ve tolerans sınırları mercek altına alınacak.

ER-100, işlevini yitirmiş retina nöronlarına genç hücrelerin biyolojik özelliklerini kazandırmak üzere geliştirilmiş üç farklı yeniden programlama geninden meydana geliyor. Söz konusu tedavi; açık açılı glokom (OAG) ve arteriyel olmayan anterior iskemik optik nöropati (NAION) gibi doğrudan yaşlanmayla tetiklenen optik sinir hasarlarını tedavi etmeyi amaçlıyor.

Gözün yapısı gereği vücudun geri kalanından izole olması ve oluşabilecek yan etkilerin sadece enjekte edilen bölgeyle sınırlandırılabilmesi, bu ilk klinik testlerin göz üzerinde yürütülmesini sağladı.

Tedavi edici genlerin retina sinirlerine ulaştırılması için laboratuvarda zararsız hale getirilmiş adeno ilişkili virüsler taşıyıcı araç olarak kullanılıyor. Bu taşıma sistemi; OCT4, SOX2 ve KLF4 isimli üç transkripsiyon faktörünün genetik kodlarını hedef hücrelere aktarıyor. Nobel ödüllü ünlü Yamanaka faktörlerinden esinlenilen bu yöntemde, orijinal sistemde bulunan “c-MYC” genine ise yer verilmedi.

Hücrelerin hızla çoğalmasını tetikleyerek kanserleşme riski doğuran bu gen, güvenlik gerekçesiyle formülden tamamen çıkarıldı. Böylece kontrolsüz doku büyümesinin önüne geçilirken sadece gençleşme etkisine odaklanıldı. Biyolojik dengenin bu hassasiyetle ayarlanması zorunluluğu, yaşlanma karşıtı gen mühendisliği çalışmalarının şimdiye dek insan deneyleri aşamasına geçmesini zorlaştıran temel unsurdu.

İnsan vücudundaki her hücre aynı DNA şifresine sahip olsa da üstlendikleri rolleri hangi genlerin aktif olduğu belirliyor. Görme sisteminin temelini oluşturan retina ganglion hücreleri de bu sayede görevlerini eksiksiz yapabiliyor. Hücresel yeniden programlama işlemi eğer kontrolsüz bir şekilde gereğinden fazla ileri götürülürse, hücrelerin kendi kimliklerini unutup işlevsiz hale gelme tehlikesi bulunuyor.

Bu durum hem dokuların çalışmasını bozma hem de tümör oluşumunu tetikleme riski barındırdığından, uzmanlar biyolojik gençleşme ile hücre kimliğinin korunması arasında kritik bir denge gözetiyor. Harvard Tıp Fakültesi Genetik Profesörü ve Life Biosciences kurucu ortağı David Sinclair, yaşlanma sürecinin kalıcı bir hasardan ziyade epigenetik veri kaybından kaynaklandığı teorisini savunuyor.

Yürütülen bu klinik süreç, kaybedilen bu hücresel verilerin geri yüklenmesinin hastalıklar üzerindeki tedavi gücünü ölçmeyi sağlayacak. Mevcut tekniklerden farklı olarak bu gen terapisi DNA dizilimini değiştirmiyor; sadece mevcut genlerin nasıl davranması gerektiğine dair yeni talimatlar göndererek hücrelerin çalışma şeklini modernize ediyor.

Merkezi sinir sisteminin bir parçası olan retina hücreleri, zarar gördüklerinde kendilerini doğal yollarla yenileyemiyor. Bilim insanları, transfer edilen genlerin üreteceği özel proteinler sayesinde glokom yüzünden hasar alan sinirlerde yeniden yapım sürecinin başlayabileceğine inanıyor.

Eğer bu tedavi mekanizması hedeflenen başarıya ulaşırsa, yalnızca görme bozukluklarında değil; Alzheimer benzeri yaşa bağlı gelişen pek çok nörodejeneratif hastalığın tedavisinde de yeni bir dönem başlayabilir…

Kaynak: YENİÇAĞ

Bu post YAŞLANMAYI TARİHE KARIŞTIRACAK İLK İNSAN DENEMELERİ BAŞLIYOR!… Aşağıdaki Sitede Yayınlanmıştır. Kuzey Ege Haber. Yazının Kaynağı Bu Sitedir.

Başarı, bugüne kadar yapılan çoğu araştırmanın aksine farklı bir noktaya odaklanılmasıyla mümkün oldu. Bilim insanları, DNA’lardaki mutasyon yerine bu kez epigenetiğe odaklandı.

Fareler önce yaşlandırıldı, ardından gençleştirildi!…

Ekip, memeliler üzerinde bir deneme yapmak için bir grup farenin genetiğini değiştirdi. Bu değişiklik, farelere belirli bir ilaç verildiğinde vücuttaki enzimin genomdaki 20 farklı konumda DNA’yı kesmesini sağlayacaktı.

Bu çalışmanın temeli ise 20 yıllık bir geçmişe sahip. David Sinclair, yaşlanmanın, hücrelerin görevlerini yapmaya devam etmeleri için hayati öneme sahip bilgileri ‘kaybetmesinden’ kaynaklandığını savunuyordu. Bu bilgiler ise ırsi genler tarafından sunuluyordu.

Teoriye göre hücreler, bilgiyi kaybetmeleri nedeniyle zaman geçtikçe genlerini tamir edemez oluyorlardı. Genomik hasar ne kadar birikirse, tamir kabiliyetleri de o kadar düşüyordu.

Çalışmada kullanılan ilaç sayesinde enzim aracılığıyla DNA’da yapılan kesikler de bu test içindi. Yapılan testte David’in teorisiyle paralel etkiler görüldü; fareler haftalar içinde tüylerini kaybetti, aylar içinde de kırılganlık ve doku yaşlanması belirtileri göstermeye başladı.

Yaşlanma süreci geri çevrilebildi:

Sonraki aşama ise farelerde yaşlanmanın geri çevrilip çevrilemeyeceğini görmekti. Bilim insanları, bunu test etmek için ‘yaşlı gözüken’ farelere OSK geni taşıyan Adeno ilişkili virüs enjekte etti. Bu karışım, epigenetik yeniden programlamada etkinliği henüz yeni kanıtlanan bir yöntemdi.

Yapılan gözlemlerde farelerin kasları, böbrekleri ve retinalarında; ilk etapta yapılan DNA kesikleriyle oluşan hasar kaynaklı epigenetik değişikliklerin tersine çevrilebildiği görüldü. Bu da bir hayvanın yaşlanmasının “istendiği gibi kontrol edilebileceğini” ortaya koydu…

Bu post Yaşlanmayı Tersine Çevirmede Müthiş Başarı!, Önce Yaşlandırdılar, Sonra da Gençleştirdiler… Aşağıdaki Sitede Yayınlanmıştır. Kuzey Ege Haber. Yazının Kaynağı Bu Sitedir.